Ампула від COVID і найдорожчі препарати у світі: За яке лікування люди платять мільйони

 

 

Аналогічним препаратом  (REGN-COV2) раніше лікували екс-президента США Дональда Трампа, коли виявили у того COVID -19.  Пізніше його ж екстрено затвердили у США. Ймовірно, саме його і завезуть до Німеччини.

Моноклональні антитіла - це антитіла, які продукує імунні система людини, і які потім можуть бути клоновані – для виробництва ліків. Препарат на основі цих антитіл REGN-COV2  по своїй суті – коктейль з двох моноклональних антитіл (REGN10933 та REGN10987). Він діє, зв'язуючись з білком на поверхні вірусу, зупиняючи його прикріплення до клітин і розмножуючись, що дозволяє імунній системі атакувати вірус. Особливо ефективний такий підхід на самому початку хвороби – коли організм ще не виробив власні антитіла.

Коштують такі ліки – близько 2 тисяч євро за одну дозу. Здавалося, б, багато, втім на фоні найдорожчих у світі ліків – така ціна помірна. Але від чого люди лікуються препаратами за мільйони доларів? 

Zolgensma

Препарат допомагає при спінальній  м’язовій атрофії, рідкісному захворюванню, спричиненому дефектним геном: ця хвороба руйнує нерви, що контролюють м’язи. Діти з найважчою формою такого розладу, як правило, не доживають до свого другого дня народження.

Zolgensma - це препарат для генної терапії, призначений для заміщення дефектного гена. Пацієнтам потрібна лише одна доза: препарат у рідкій формі вводять пацієнту через вену. Коштує вона $2,1 млн. 

Чому так дорого?

Цей препарат не є масовим – хвороба рідкісна, відповідно цей медикамент не є "мас-маркетом", а фармацевтичні компанії мусять мати змогу як мінімум компенсувати витрати на розробку нових ліків, до того ж йдеться про рятівні і передові методи лікування. Це ж справедливо буде зазначити і для наступних медикаментів у нашому списку.

Президент виробника препарату AveXis Леннон визнає, що цифри можуть здатися шокуючими. Але він стверджує, що препарат коштує відносно недорого. Єдине до цього ефективне лікування спинної м’язової атрофії, препарат під назвою Spinraza , коштує сотні тисяч доларів на рік. 

Зазвичай Spinraza приймають чотири рази на рік протягом усього життя. Ціна за перший рік становить 750 000 доларів США, а потім 350 000 доларів щорічно, тобто терапія обходится у близько 4 мільйонів доларів на десятиліття.

"Ми говоримо про пожиттєву допомогу, яка згортається до одноразового лікування", - говорить Леннон про дітище своєї компанії. 

Оскільки препарат усуває основну генетичну причину розладу,  Леннон називає вибір на його користь "дуже економічно вигідним", а ціну – "справедливою та розумною ".

Зазначимо, що препарат (як і будь-яке інше лікування) не призводить до повного поновлення функцій здорового організму, втім дає великі шанси для дітей дихати без апарату штучної вентиляції легень  та навіть сидіти без підтримки.

Actimmune

Використовується для запобігання хронічній гранулематозній хворобі - спадковому стану, який залишає організм беззахисним перед інфекціями, спричиненими певними бактеріями та грибками, Actimmune  також використовують для уповільнення тяжкого злоякісного остеопорозу.

Діюча речовина препарату – інтерферон гамма-1 b. Видобувають її з бактерії E.Coli (кишкової палички), яку попередньо створюють за допомогою інструментів генної інженерії. Потрапляючи в організм, стимулює вироблення низки імуноглобулінів, посилює антивірусний ефект інтерферону I типу. 

Пацієнти зазвичай приймають Actimmune три рази на тиждень. Вартість препарату Actimmune становить 57 310 доларів за флакон на 6 мілілітрів. За місячну дозу – 12 флаконів, на це лікування витрачається 687 720 доларів на місяць.

Acthar

Acthar - препарат на основі гормонів, отриманий із гіпофіза свиней. Він призначається для лікування дитячих спазмів або судом. Цей стан, як правило, вражає дітей у віці від чотирьох до 11 місяців, але Acthar схвалено для лікування дітей віком до двох років. Він також використовується для лікування різних захворювань у дорослих, включаючи розсіяний склероз.

Препарат бореться із запальними процесами, спонукаючи організм виробляти власні стероїди, крім того, запускає низку незалежних від гормональної системи процесів, що модулюють імунітет. 

Флакон на 5 мл коштує понад 40 000 доларів . Протягом двотижневого періоду приблизні витрати на пацієнта становитимуть близько 227 444 доларів. Якби препарат довелося застосовували протягом місяця, це коштувало б близько 457 800 доларів.

Втім, у 2018-му навколо препарату розгорівся скандал – як зазначав CNN, протягом трьох років компанія-виробник платила 288 лікарям, аби ті виписували саме цей медикамент пацієнтам. При цьому далеко не всі вважають його найефективнішим варіантом синтетичного стероїда. Зокрема, деякі експерти в якості альтернативи пропонували препарат вартістю всього $2,5. 

Ravicti

Порушення циклу сечовини вражає в середньому 1 дитину на  30 000 новонароджених. Цей стан викликає накопичення аміаку в крові, яке може призвести до летального результату протягом дуже короткого періоду, якщо його не лікувати.

Препарат Ravicti може допомогти завадити трагедії, зв'язуючи шкідливу речовину та виводячи її з організма. Стандартний курс лікування передбачає прийом 3 доз на день протягом близько місяця. Вартість – 5017 доларів США за один флакон 25 мл. Місячна вартість лікування – близько 421428 доларів.

Myalept

Цей препарат лікує генералізовану ліподистрофію - стан, який сприяє атрофії усієї жирової тканини в організмі людини. Ліки – синтетичний аналог гормонів лептинів, що виробляються у тонкому кишечнику, які допомагають регулювати рівень енергії та визначають голод. Відповідно, препарат допомагає компенсувати дефіцит гормонів. Одна доза коштує 6412 доларів. В середньому для лікування потрібні 30 доз на місяць, що складає близько 192 335 доларів.

Варто зазначити, що у більшості випадків у США використання усіх цих препаратів повністю або частково покривають страхові компанії, або ж пільгові пропозиції надають самі виробники – якщо люди, які потребують цих ліків, не є застрахованими та не можуть собі дозволити самотужки покрити лікування. Тож наведені препарати доступні не лише мільйонерам.